파킨슨병 치료 세계 최초 성공

KAIST 출신 한인 과학자 김광수 교수, 맞춤형 줄기세포 이용
'역분화 줄기세포' 기술로 뇌 이식 임상 성공 미국 하버드 의대 김광수 교수가 파킨슨병 환자의 체세포(왼쪽)를 이용해 줄기세포(가운데)로 전환한 뒤 이를 다시 도파민 세포로 분화시켰다. KAIST 제공 [파이낸셜뉴스] 한국인 과학자가 지난 5월 세계 최초로 맞춤형 줄기세포를 이용해 파킨슨병 임상 치료에 성공했다. 이 과학자는 파킨슨병 환자의 피부세포를 변형, 신경전달물질 도파민을 만든 후 이를 환자의 뇌 깊숙이 주입했다. 그 결과 면역체계의 거부반응 없이 구두끈을 다시 묶을 수 있을 뿐만 아니라 수영과 자전거를 탈 정도로 운동능력이 회복됐다.

한국과학기술원(KAIST) 생명과학과 석·박사 졸업생이면서 미국 하버드 의대 교수로 재직 중인 김광수 교수다. 이 성공은 세계 최고의 권위를 자랑하는 의학 분야 저널인 뉴잉글랜드 의학 저널에 지난달 14일 소개됐다.

KAIST는 김광수 교수 연구팀이 '역분화 줄기세포' 기술로 파킨슨병 환자를 임상 치료하는데 성공했다고 2일 밝혔다.

김광수 교수는 "향후 안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상실험이 필요하며 FDA의 승인을 위해 필요한 절차를 밟고 있다"고 말했다. 김 교수는 이어 "10여 년 정도 후속 연구를 계속 성공적으로 수행하면 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료를 위한 또 하나의 보편적인 치료 방법으로 자리 잡게 될 것"이라고 기대했다.

미국 하버드 의대 김광수 교수가 세계 최초로 맞춤형 줄기세포를 이용해 파킨슨병 임상 치료에 성공했다. KAIST 제공 2012년 노벨 생리의학상 수상자인 일본의 신야 야마나카 교수가 '유도만능 줄기세포' 제조 기술을 개발했지만, 이 기술이 뇌 질환 환자치료에 적용돼 성공한 사례는 아직 없다. 전 세계적으로 단 한 명의 환자(황반변성증)가 자신의 유도만능 줄기세포를 이용해 세포치료를 받은 적이 있긴 하지만, 이 경우 병의 호전은 일어나지 않았다. 따라서 유도만능 줄기세포를 사용해 피킨슨병 환자 맞춤형 치료를 시도한 것도, 성공한 사례도 김광수 교수 연구팀이 세계에서 맨 처음으로 꼽힌다.

김 교수는 20여 년간 연구해온 기술을 활용해 까다롭기로 유명한 미국 식품의약국(FDA)의 최종 승인을 받고 FDA 요청에 의해 지난 2017년과 2018년 2차례에 걸쳐 69세 파킨슨병 환자에게 수술을 진행했다. 이후 2년 동안 PET, MRI 영상 등 후속 테스트를 마친 후, 올 5월 임상 치료에 성공했음을 발표했다. 이식 수술을 받은 조지 로페즈 씨는 의사이자 사업가이며 발명가다. 그는 맞춤형 줄기세포의 신속한 연구와 파킨슨병 정복을 위해 애써 달라며 김광수 교수 연구팀을 꾸준히 지원해 온 것으로 알려졌다.

한편, 파킨슨병의 맞춤형 줄기세포 치료를 위해서는 환자의 체세포를 안정적으로 줄기세포로 전환한 뒤 이를 다시 도파민 세포로 분화시킨 후 뇌에 이식해야 한다. 이 모든 과정은 고효율로 진행돼야 하며 유해성이나 부작용이 없어야만 가능하다. 이런 난관을 극복하기 위해 김광수 교수는 맞춤형 줄기세포 치료를 위한 연구에 오랫동안 집중해 왔다.

김광수 교수 연구팀은 지난 2009년과 2011년에 각각 바이러스를 사용하지 않고 환자의 세포로부터 유도만능 줄기세포를 제작하는 기술을 최초로 개발해 파킨슨병 동물 모델에 적용할 수 있음을 보고한 바 있다.

연구팀은 또 도파민 신경의 분화 메커니즘을 밝혀 줄기세포를 효율적으로 분화하는 원리를 제시했다. 이와 함께 2017년에는 역분화 과정에서 발생하는 대사 변화의 메커니즘 규명을 통해 임상 적용이 가능한 새로운 역분화 기술을 개발했다. 또 그간 개발한 기술을 기반으로 제조된 도파민 신경세포를 파킨슨 동물 모델에 이식했을 때 암세포 등의 부작용 없이 파킨슨 증상이 현저하게 호전되는 것을 입증하는데 성공했다.